Premiera este parte a unui test care are în vedere o nouă tehnică de editare genetică, mai precisă decât procedurile clasice CRISPR–Cas9.
Prime Medicine, o companie de biotech din Cambridge, Massachusetts a realizat luna aceasta primul test pe un pacient care suferă de boala genetică Wilson, ce împiedică organismul să elimine cuprul.
Boala Wilson este cauzată de mutații care apar în gena ATP7B. Această genă are rolul de a produce proteina care scoate din ficat cuprul în exces.
Tratamentul a presupus rescrierea ADN-ului din celulele ficatului, pentru a elimina mutația care previne eliminarea cuprului în exces.
Inovația vine dun faptul că editarea genetică se realizează direct în corpul pacientului. În mod tradițional, celulele erau extrase, editate și, apoi, reintroduse în organism.
Editarea genetică in vivo este mult mai ieftină și mai rapidă decât cea tradițională, dar vine și cu riscuri mai mari, conform specialiștilor.
Până acum, nu a fost aprobată nicio procedură de editare genetică in vivo, dar acest lucru s-ar putea schimba la începutul anului viitor.
















