Decizia vine la câteva luni după ce administrația Trump a promovat leucovorinul drept o posibilă terapie pentru un grup mai larg de pacienți cu simptome din spectrul autismului.
Afirmația a stârnit scepticism în rândul unor medici și cercetători, dar a alimentat entuziasmul unor familii, ceea ce a dus la creșterea prescripțiilor pentru acest medicament în Statele Unite, conform CNBC.
Un oficial al FDA spune că „nu există suficiente date pentru a demonstra eficacitatea medicamentului în tratamentul autismului la scară largă”, dar agenția este deschisă interesului companiilor pentru studierea leucovorinului în rândul pacienților cu autism.
Medicamentul, cunoscut și sub numele de acid folinic, este o formă sintetică a vitaminei B9 și a fost utilizat de-a lungul timpului pentru a trata efectele toxice ale chimioterapiei. Câteva studii mici au sugerat că leucovorin ar putea fi eficient ca tratament „off-label” pentru copiii cu autism, iar unele familii au raportat că i-a ajutat pe copiii nonverbali să dezvolte mai multe abilități de limbaj și interacțiune socială.
Oficialii FDA, care au cerut să rămână anonimi pentru a discuta decizia, au spus că agenția a început cu o analiză amplă a leucovorinului ca tratament pentru autism, dar a restrâns ulterior aprobarea la o categorie mai mică de pacienți cu deficit cerebral de folat.
Această afecțiune este cauzată de o mutație genetică rară care împiedică folatul – o vitamină esențială – să ajungă corect la creier.
Boala are simptome care se suprapun cu cele ale autismului, apare de regulă la copiii sub 2 ani și poate provoca întârzieri severe în dezvoltare, convulsii, lipsa controlului muscular și alte complicații neurologice grave.
Oficialii au spus că FDA a constatat că utilizarea leucovorinului la pacienții cu această afecțiune a produs „datele de cea mai bună calitate” pentru a susține aprobarea extinsă. Aceasta se va aplica atât versiunilor generice ale medicamentului, cât și vechiului produs de marcă al companiei GSK, Wellcovorin.
„Acolo am observat cele mai mari efecte ale tratamentului”, a declarat unul dintre oficialii FDA. „De aceea ne-am concentrat asupra acestei populații, pentru că am considerat că există atât cea mai solidă justificare științifică, cât și cele mai mari beneficii terapeutice, care pot compensa unele limitări ale datelor disponibile.”
Aprobarea s-a bazat pe o analiză sistematică a literaturii științifice existente, inclusiv rapoarte de caz ale pacienților, și nu pe un studiu clinic randomizat controlat. Oficialul a recunoscut că astfel de analize pot include anumite biasuri, dar a subliniat că efectele observate ale tratamentului au fost suficient de mari pentru a depăși aceste îngrijorări.
FDA încurajează producătorii existenți de leucovorin să crească producția pentru a răspunde cererii mai mari pentru medicament. Deși compania GSK a comercializat inițial produsul între 1983 și 1997, aceasta a declarat în septembrie că nu intenționează să reia producția medicamentului.
Dr. Tracy Beth Hoeg, director interimar al Centrului pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor din cadrul FDA, a afirmat că această aprobare demonstrează angajamentul agenției de a identifica rapid tratamente eficiente pentru boli ultra-rare, menținând în același timp aceleași standarde de dovezi pentru aprobarea medicamentelor.
